首先,最為大眾所熟知幹細胞應用大概就是所謂的骨髓移植治療白血病了。
自20世紀70年代開始,骨髓移植就被用於治療白血病和免疫缺陷性疾病。隨著醫學的進步和發展,人們發現白血病治療中的有效成分主要是骨髓中的造血幹細胞,使得造血幹細胞移植在白血病及其他血液病的臨床治療中得到更為廣泛應用。造血幹細胞是最早被證實並進行研究的幹細胞。和骨髓相比,造血幹細胞成分更為簡單,因而減少了移植後發生免疫排斥的可能,提高了移植成功率。造血幹細胞是一類原始細胞,免疫原性弱,使得配型成功率得以提升。此外,造血幹細胞的來源也更為豐富,其來源有3個部位:骨髓、外周血、臍帶血,成人的骨髓和外周血以及剛出生嬰兒的臍血和胎盤中均可分離到造血幹細胞,也為臨床治療提供了更多選擇。
提到來源,不得不說幾個機構。(1)中國造血幹細胞捐獻者資料庫,簡稱中華骨髓庫(China Marrow Donor Program, CMDP),該機構收集造血幹細胞志願捐獻者信息,為血液病患者提供檢索配型相合的志願者和移植相關服務。截止2017年底,該機構總庫容超過242萬人份,累計為臨床提供造血幹細胞超過7000例。(2)臍帶血造血幹細胞庫,是專門提取和儲存臍血造血幹細胞並為患者提供幹細胞配型查詢和儲備資源的機構。目前國內的北京、天津、上海、廣東、山東、浙江等地均有臍帶血造血幹細胞庫。
除了造血幹細胞外,另外一個已用於臨床治療的幹細胞是間充質幹細胞。間充質幹細胞存在於人體的很多組織中,比如骨髓、肌肉、軟骨、脂肪、臍血、胎盤。之所以被稱為間充質幹細胞,是因為它可以分化發育為成骨、軟骨、脂肪、骨髓基質細胞等間充質系列細胞。如果將人體內的各種細胞都看成是職業不同的個體,那麼間充質幹細胞堪當「職場萬金油」。它不僅能夠分化發育成各種間充質系列細胞,還能根據需要分化為非間充質系列細胞,比如肌細胞、神經細胞、肝臟細胞等。它可以通過分泌細胞因子減少炎症、減少細胞凋亡、促進其他幹細胞增殖以及調節免疫。當然,它還有個非常可貴的品質,就是「不挑工作地點」,移植異體間充質幹細胞不會引起免疫排斥反應。這些特質使得間充質幹細胞在臨床上得到了很好的應用。